Khondrion ontvangt Europese weesgeneesmiddelenstatus voor sonlicromanol bij behandeling van alle erfelijke mitochondriale OXPHOS-defecten
NIJMEGEN, 4 augustus 2025 – Het Nederlandse biofarmaceutische bedrijf Khondrion, dat zich richt op de ontwikkeling van therapieën voor primaire mitochondriale ziekten, heeft van de Europese Commissie de felbegeerde Orphan Drug Designatie (ODD) ontvangen voor haar leidende kandidaat-geneesmiddel sonlicromanol. Deze erkenning geldt voor de behandeling van alle erfelijke mitochondriale oxidatieve fosforylatie (OXPHOS) defecten.
Een mijlpaal voor mitochondriale geneeskunde
“Deze goedkeuring vormt een belangrijk keerpunt in het regelgeving voor primaire mitochondriale aandoeningen in Europa,” aldus prof. dr. Jan Smeitink, CEO van Khondrion. “In tegenstelling tot eerdere toekenningen voor afzonderlijke mitochondriële aandoeningen, erkent de Europese Commissie OXPHOS-defecten nu als een geheel binnen één erkenning. Deze aanpak, die wij samen met onze regelgevingsadviseur Steve Pinder van Envestia al meer dan tien jaar bepleiten, vergroot het therapeutisch bereik van sonlicromanol en vereenvoudigt het ontwikkelingstraject voor meerdere zeldzame ziekte-indicaties.”
Voordelen van de Weesgeneesmiddel status (Orphan Drug Designatie)
Met deze status krijgt Khondrion toegang tot diverse voordelen, waaronder:
- Protocolondersteuning bij klinische studies
- Verlaagde registratiekosten
- Marktexclusiviteit tot tien jaar na goedkeuring
De toekenning volgt op een positief advies van het Comité voor weesgeneesmiddelen (COMP) van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA), wat de groeiende steun onderstreept voor Khondrions innovatieve benadering van mitochondriale therapieën.
Volgende stap: Fase 3 klinische studie
Khondrion bereidt zich nu voor op een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde Fase 3-studie, waarvan de eerste patiënt naar verwachting in het vierde kwartaal van 2025 zal worden ingeschreven.