NIJMEGEN, Nederland – 16 april 2026 – Khondrion heeft vandaag bekendgemaakt dat de eerste patiënt is gedoseerd in de cruciale, gerandomiseerde, placebo-gecontroleerde Phase 3 KHENERFIN‑studie (NCT 06451757), waarin de werkzaamheid en veiligheid van sonlicromanol wordt onderzocht, een experimenteel klein molecuul voor m.3243A>G‑gerelateerde primaire mitochondriële ziekte.
Jasper Levink, CEO van Khondrion, verklaarde: “De start van de patiënten doseringen in onze Phase 3 KHENERFIN‑studie is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van een potentiële behandeling voor patiënten met m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte.
Deze studie is ontworpen om de veiligheid en werkzaamheid van sonlicromanol streng te evalueren in een grotere, gerandomiseerde setting, met eindpunten die belangrijke aspecten van de ziektelast weerspiegelen. Hiermee bouwen we voort op de signalen die we zagen in ons eerdere klinische programma.”
Dr. Mirian Jansen, hoofd van de klinische metabole afdeling van het Radboudumc en hoofdonderzoeker van de KHENERFIN‑studie, voegde toe: “m.3243A>G mitochondriële ziekte is een progressieve en invaliderende aandoening met een grote onvervulde medische behoefte. De ziekte treft meerdere orgaansystemen en leidt vaak tot toenemende beperkingen in de loop van de tijd.
Als onderzoekers zetten wij ons volledig in voor het uitvoeren van deze Phase 3‑studie en werken we nauw samen met patiënten om hoogwaardige gegevens te verzamelen over uitkomsten die er in het dagelijks leven écht toe doen.
Deze studie moet duidelijk maken of deze experimentele therapie de functionaliteit en vermoeidheid van patiënten daadwerkelijk kan verbeteren.”
Paula Morandi, voorzitter van International Mito Patients (IMP), merkte op: “De meest belastende symptomen voor m.3243A>G‑patiënten zijn vermoeidheid en spierzwakte. Deze klachten zijn vaak invaliderend en beïnvloeden alle aspecten van het leven. De start van de Phase 3 KHENERFIN‑studie door Khondrion is een belangrijke stap en biedt hoop aan de internationale mitochondriële gemeenschap.
Als voorzitter van IMP, dat 25 patiëntenorganisaties op vijf continenten vertegenwoordigt, zijn we bemoedigd door de vooruitgang in onderzoek en medicijnontwikkeling voor mensen met primaire mitochondriële ziekten. We kijken optimistisch uit naar de resultaten van deze studie.”
Jan Smeitink, oprichter en CMO van Khondrion, vervolgde: “De KHENERFIN‑studie zal tot 220 volwassen patiënten van 18 jaar en ouder includeren in Europa, het Verenigd Koninkrijk en de Verenigde Staten, allen met genetisch bevestigde m.3243A>G primaire mitochondriële ziekte.
Deelnemers worden 1:1 gerandomiseerd om gedurende 52 weken sonlicromanol of placebo te ontvangen. Zij krijgen tweemaal daags 90 mg sonlicromanol of een bijpassend placebo in dispergeerbare tabletvorm. De twee onafhankelijke primaire eindpunten zijn de verandering in de NeuroQoL Fatigue Short Form‑score en de prestatie op de 5‑keer‑opstaan‑test, beide belangrijke indicatoren van de ziektelast.”
Op de website van Khondrion is het volledige onderzoek naar sonlicromanol te lezen